A világon először kezelnek génterápiával az Imperial College London tudósai olyan szívelégtelenségben szenvedő betegeket, akiknek életben maradását mechanikus keringéstámogató eszközök segítik.
A szívelégtelenség olyan állapot, amelyben csökken a szívizom összehúzódó ereje, így képtelen elegendő vért pumpálni az erekbe. Az átültetésre váró, előrehaladott szívelégtelenségben szenvedő betegek esetében sokszor alkalmaznak mechanikus keringéstámogató eszközöket, amelyek rendezik a vérkeringést. Ilyen az LVAD (bal kamrai keringéstámogató eszköz), egy elektromos pumpa, amely a vért a szív bal kamrájából az aortába löki.
Az Imperial College London által tervezett vizsgálat során a kutatók arra keresik a választ, hogy a génterápia segítségével helyreállítható-e a károsodott szívizom, s távlatilag az eljárás alternatív, a szívátültetést kiváltó gyógymódot kínálhat-e a betegeknek.
A vizsgálat során a szívizomban a SERCA2a fehérjének a szintjét akarják megemelni, az adott protein ugyanis fontos szerepet játszik az izom-összehúzódásban. A fehérje előállításáért felelős gént egy ártalmatlan, mesterséges vírus segítségével juttatják be a szívizomba. A kezelés után hat hónappal a betegek szívéből apró szövetmintát vesznek, hogy megvizsgálják, megtalálható-e az izomban a gén, s mennyire működőképes a páciensek szíve.
Az eljárást 24, előrehaladott szívelégtelenségben szenvedő betegnél alkalmazzák, akiknek vérkeringését LVAD-készülékkel tartják fenn: 16 beteg génterápiában részesül, 8 pedig placebót kap. (MTI)
