Az öregedő társadalmak számára egyelőre a tünetek enyhítésére szorítkozik az egyre nagyobb költségeket jelentő Alzheimer-kór kezelése. A Nature magazin szerint két gyógyszer kitörést jelenthet ebből a helyzetből, amelyek bevezetése a 2012-es év egyik legjelentősebb orvostudományi eredménye lehet.
Bár a legtöbben nem kerülhetik el, hogy idősebb korban veszítsenek szellemük rugalmasságából, az Alzheimer-kór jóval több az öregkori feledékenységnél: végzetes kimenetelű agyi leépülés, amely lassan teljes magatehetetlenségbe, végül halálba taszítja a nem is feltétlenül annyira öreg pácienst. Bár az Alzheimer-kór kétségtelenül az időskor betegsége – előfordulása 65 év fölött kezd meredeken emelkedni –, csak a betegek fele éri meg a diagnózist követő hetedik évet. A kór által sújtottak életük hátralévő részében önálló életvitelre képes emberből fokozatosan egyre kiszolgáltatottabbá, végül mozgásra és táplálkozásra képtelenné válnak. Mintegy 30 millióan kénytelenek napjainkban szembesülni ezzel a riasztó perspektívával, és a becslések szerint – a nyugati népesség elöregedésével párhuzamosan – 2050-re a világon minden 85. ember alzheimeres lesz. Így a kezelési költségeket és a segítő családtagok időráfordítását figyelembe véve az Alzheimer-kór valószínűleg minden betegség közül a legköltségesebb a társadalom számára.
Bár a kór végső kiváltó okait illetően csak feltételezésekkel rendelkeznek a kutatók, az idegszövet sorvadását, a szellemi és testi leépülést eredményező kóros biokémiai folyamatokat viszonylag jól ismerik. Már a betegséget 1906-ban elsőként leíró német ideggyógyász, Alois Alzheimer megfigyelte, hogy haláluk után a páciensek agyában speciális szövettani festéssel apró rögöcskék mutathatók ki. A későbbi kutatások fényt derítettek arra, hogy a rögöcskéket rendellenes fehérje-összecsapzódás eredményezi, és az összegubancolódott fehérjék, fehérjetöredékek mérgező hatásúak az idegsejtekre.
Tüneti kezelés
Az Alzheimer-kór gyógyszeres kezelése egyelőre kizárólag a tünetek enyhítésére szorítkozik. A sejtpusztulást nem sikerült megfékezni, a használatos gyógyszerek a még megmaradt idegsejtek működését próbálják támogatni. A tüneti kezelés azonban csak ideig-óráig tartóztatja fel a beteg teljesítményének romlását, a háttérben zajló sejtpusztulást egyáltalán nem befolyásolja. Ráadásul mire a betegséget megállapítják, a kór jelentősen megtizedelte az idegi állományt. A szakorvosok szerint olyan ez, mintha akkor fognának hozzá a Parkinson-kórosok kezeléséhez, amikor már ágyhoz kötött mozgásképtelenek, nem amikor épp csak elkezdenek remegni.
Az Alzheimer-kór első jeleit, az enyhe fokú szellemi hanyatlást csak nagyon célzott készségvizsgálatokkal lehet felismerni, s a kezdeti tüneteket a hozzátartozók, ismerősök is az öregedésnek vagy a stressznek tulajdonítják. A megfelelő oki kezelés kidolgozását tehát a korai diagnosztika hiánya is hátráltatja.
Ígéretes szerek
Ebből a helyzetből jelenthet kitörést két olyan gyógyszer, amelyek bevezetése a Nature összeállítása szerint a 2012-es év egyik legjelentősebb orvostudományi eredménye lehet. Mindkét szer – solanezumab és bapineuzumab – a klinikai vizsgálatok harmadik fázisába jutott, amely több intézményben akár több ezer, véletlenszerűen kiválasztott betegen történő kipróbálást jelent. Ez elvileg az utolsó lépcsőfok a forgalomba hozatal előtt.
Mindkét szer olyan ellenanyag-molekulákat tartalmaz, amelyek teljesen hasonlóak a szervezet által a kórokozók és egyéb idegen anyagok ellen termelt fehérjékhez. Célpontjuk az idegsejtek pusztulásában szerepet játszó béta-amiloid. A várakozások szerint az ellenanyagok hozzákötődése a béta-amiloidhoz megakadályozza a plakkok és egyéb mérgező összecsapzódások (aggregátumok) kialakulását, s így közvetlenül az idegsejt-pusztulásnak tud gátat vetni.
Nagy reményeket fűznek ahhoz a kísérleti szerhez is, amely a béta-amiloid keletkezésében szerepet játszó egyik enzimet gátolja, ám ez a vegyület egyelőre a klinikai kipróbálás első állomásainál jár.
Az új gyógyszerek felfedezésével összemérhető fontosságú feladat a korai diagnózisra alkalmas vizsgálatok fejlesztése. Igazolták, hogy az úgynevezett tau fehérje megváltozott formájának felhalmozódása évekkel az első mentális zavarok jelentkezése előtt kimutatható az agy-gerincvelői folyadékból, ami kirajzolja a korai diagnosztikai tesztek tervezésének egy lehetséges irányát. Sokat várnak az új agyi képalkotó eljárások kidolgozásától is, különösen a florbetapir nevű szerrel összefüggésben, amely a szervezetbe adva a béta-amiloid plakkokhoz kötődik, és ott detektálható. A jelenleg engedélyeztetés alatt álló florbetapir segítségével a plakkok kialakulását már jóval a klinikailag észlelhető idegsejt-pusztulást megelőzően fel lehetne ismerni, s így lehetőség nyílna a betegség kialakulását megelőző, tényleges oki kezelésre.
Kibogozhatatlan fehérjegubanc
Az Alzheimer-kóros beteg agyi idegsejtjei között, azok felszínén, illetve az energiatermelő sejtszervecskékben a béta-amiloid nevű fehérjetöredék összecsapódása képez oldhatatlan aggregátumokat, míg az idegsejtek sejtplazmájában a tau nevű fehérje gubancolódik össze kibogozhatatlanul. Tudható az is, hogy milyen molekuláris változás bírja a normálisan a sejtvázhoz kapcsolódó tau fehérjét az összegubancolódásra, ám hogy a tau-kötegek képződése csak következmény vagy maga az ok, az mindmáig tisztázatlan. Annyi biztos csak, hogy mind a béta-amiloid, mind a gubancos tau gátolja az idegsejtek normális működését, és pusztulásba hajszolja őket.
